如何在研发投放和市场接受度寻找均衡，科学的定价是考验企业智慧的关键点，有些药物定价被市场所采纳，有些却被杯葛。Vertex医药公司2012年获批的化疗(cysticfibrosis，CF)药物Kalydeco，虽然定价高昂，但由于它是第一个针对囊性纤维化变性显然病因展开化疗的药物，不仅可以缩短寿命，而且此外没其他的化疗手段，因此保险公司和政府也乐意为其买单。Vertex公司在高额定价的同时聪慧地允诺为美国没医疗保险或者保险会为此买单的病人免费获取这个药，所以Kalydeco迅速为市场所拒绝接受。而几个月后Regeneron公司研发化疗结癌的Zaltrap的定价却受到了普遍的批评，原因很非常简单，不同于罗氏的抗癌药Avastin能将晚期结患者的平均寿命缩短5个月，Zaltrap的数据表明不能缩短1.4个月，赛诺菲却将Zaltrap标示了每月1.1万美元的价格，是Avastin的两倍。
如此较低的性价比遭医生们的杯葛是很大自然的。即使赛诺菲迅速通过给医生和医院获取贿款将价钱减少一半，也没挽救劣势，因为英国的医疗机构回应将会为这一化疗手段买单。而非孤儿药只是作为化疗的核酸类似物抑制剂Sovaldi，每片1000美元的定价引起市场强烈反应，有抗议者投出了Gilead=Greed(吉利德=自私)的标语。作为一种残忍的消耗性疾病，囊性纤维变性是欧洲人最少见的丧命性遗传疾病。
人们为了解救生命，为取得Kalydeco每天向Vertex缴纳841美金，这是合理的；而患者为了赛诺菲的Zaltrap却需以两倍的价钱获得的只是结直肠癌的替代品，则合理性有一点猜测。而吉利德的Sovaldi虽然是首个仅有口服人组化疗方案中的最重要组成部分，疗效好。但是在及聚乙二醇-α等传统药物仍然有效地的前提下，默克等多家制药巨头的丙肝药物也已转入临床，并将迅速重新加入到与Sovaldi争夺战丙肝药市场份额当中之时，现引起争议的Sovaldi的高昂定价能否长期保持也众说纷纭。
虽然人们对于以Kalydeco为代表的罕见病药，由于面向的是小众市场，因而身负高额研发费用，其经济复杂性及市场体系使其定价的合理性更容易被拒绝接受，但是还是有多数患者因为经济的原因用不起Kalydeco。2012年FDA开始实行突破性药物资格确认方案，目的延长监管过程，从而减少药物的开发成本，随着该政策的不断完善，药物的价格或许不会显得渐渐低廉一起。在中国，作为全球经济的火车头，制药巨头们把眼光投向中国，但是中国市场仅次于的优势是患者数量大，仅次于的劣势是患者广泛经济基础劣，制药公司制订的天价药规则在中国有可能权宜之计。
再者就是目前国内药企对于孤儿药的研发基本归属于空白，我们有可能继续还会遇到发达国家低定价药物问题。目前国家有希望罕见病药物研发的政策，未来怎样均衡企业高额的研发投放和定价的合理性以及患者的接受度将是一个必须先行考虑到的问题。
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